5月20日不仅是表白的日子，还是国际临床试验日。提到临床试验，不少人仍有当“小白鼠”的刻板印象。随着我国临床试验水平的日益提升，“以患者为中心”的药物研发理念渐成共识，越来越多患者主动参与到临床试验之中。对于他们来说，加入临床试验不再是“小白鼠”，而是共同助力新药造福人类的“参与者”。
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从“受试者”到“参与者”：将患者捧在手心之中
1747年5月20日， 苏格兰海军军医James Lind进行了著名的“坏血病临床试验”，开创了临床试验的先河。为纪念这一历史性事件，世界卫生组织将每年的5月20日定为国际临床试验日。
临床试验是药物研发最为关键的一环。而没有患者的配合和参与，一切将是空中楼阁。
2023年7月，国家药品监督管理局药审中心（CDE）发布《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》等三个系列指导原则，将“以患者为中心”的药物研发理念推进到法规指南的层面。
如何真正做到“以患者为中心”？近日，由全球合同研究组织（CRO）昆翎携手南方医科大学南方医院共同发起的一场国际临床试验日活动在广州开启，来自医院、企业和第三方机构的临床研究人对这一话题展开深入探讨。
“我们过去把参与临床试验的患者称为‘受试者’，现在称为‘参与者’，一个词的变化，体现了以患者为中心的临床试验理念的转变。”南方医科大学南方医院药物临床试验中心主任、中国药学会药物临床评价研究专委会主任委员、临床研究能力提升与受试者保护实践平台（CCHRPP）发起人许重远教授指出。
“临床试验从方案设计到整个研发周期，都应该充分发挥患者的参与权，倾听患者的声音，第一时间捕捉安全信号，提升方案实施的有效操作性。”许重远教授强调，在整个临床试验过程中，我们要以人为本，通过不同形式的人文关怀为参与的患者营造氛围，帮助他们更自然地进入到正常的生理状态。随着临床试验项目的不断增长，全社会应该共同关注受试患者对于新药研发的社会价值，建立有效的回馈和保护机制。
“我们要将患者捧在手心里。”南方医科大学南方医院临床试验中心I期试验病房主任江千里教授分享道，南方医院通过公益+科研的驱动模式提升患者参与临床试验的依从性，不仅成立了新药研究门诊及志愿者服务队，为患者做医学科普，更吸纳专业志愿者参与其中，走进研究病房为患者开专场音乐会，尽可能让患者感受舒心和愉悦。
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如何拨开罕见新药研发头顶的“乌云”
“10年前我的孩子确诊罕见病DMD（杜氏肌营养不良），我们到处寻医问药，日夜盼望能有新药出现，哪怕当个‘小白鼠’，我们也不愿意放弃一点点希望。虽然这个疾病目前还无法治愈，但我看到越来越人关注到这一疾病，真心希望能有机会参与到临床试验当中，早日用上治疗药物。”活动现场，患者家属刘珊（化名）的讲述令人动容。
新药研发常有“双十定律”的说法——即耗费10年、耗资10亿美元才能研发出一款新药。对于罕见病来说，这条路更加艰难。由于研发投入大，患者基数少，罕见病患者和家庭常常因为无药可医或天价药面临绝望。
“罕见病临床试验的参与患者数量太少，如果中间再有脱落，将极大影响试验的结果。”提到罕见病药物研发推进面临的困境，南方医科大学南方医院神经内科副主任蒋海山教授用头顶“乌云”来形容。
对于罕见病药物研发，既要设计安全有效的临床试验方案，通过尊重参与患者意愿和优化体验，减少临床试验中的脱落率，同时还要不断完善临床试验的方法和技术，例如采用富集、交叉、适应性等非传统的临床试验设计，让试验即使在有限的受试者数量下也能获得有意义的数据。蒋海山教授提出，需要联动“五方”：患方、医方、研发方、政策方、公益方，携手全社会的力量应对罕见病临床试验头顶的“乌云“，为患者带来希望。
“罕见病药物研发不能忽视公益方的参与。”蒋海山教授特别指出，单纯依靠企业推进罕见病研发远远不够。“以渐冻症为例，目前前京东副总裁蔡磊已经成立攻克渐冻症慈善信托，我们医院也在跟他们准备合作，共同推进渐冻症的相关研究。”
“罕见病可能是人类进化的结果，是我们认识疾病的窗口，对罕见病开展研究是人类进步的重要表现。”在研讨会上，南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授分享了中国在罕见病领域的机会与挑战。他指出，虽然中国在罕见病创新药研发上起步较晚，但凭借庞大的人口基数和与国际接轨的优势，近十年发展迅猛，不少研究已基本实现了国内外同步进行，相信不久的将来罕见病患者会获得更多的救治机会。
随着国内创新药发展的不断加速，创新已成为了行业引领的趋势。交流现场，众多国内创新药研发企业分享了创新经验，对于临床试验的发展也提出了一些期望，除了依赖研究者和专业的CRO，申办方也希望能更多地参与到临床试验全流程，第一时间了解受试者的反馈和安全性有效性的把控。
最后，许重远教授还分享了南方医院在创新和数字化方面的实践与成果。他提到，医院正积极利用大数据和人工智能技术对临床试验数据进行深度分析和挖掘，以发现更多有价值的信息和数据，加快研发进程。同时，医院还开发了数智化临床试验管理系统，提高试验效率和质量，未来可以通过数智化实现临床试验的远程监管。许教授表示，这些创新举措将有助于提高临床试验的科学性和规范性，为新药研发提供更加有力的支持。
南方+记者 严慧芳
【作者】 严慧芳
【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端
标签： 小白鼠
